“我們已經為20名難治性系統性紅斑狼瘡（SLE）患者開展CAR-T治療，全部患兒的癥狀都得到了改善，停用了激素及所有免疫抑制劑。這是目前為止全球最大隊列相關研究，也讓我們對CAR-T細胞治療其他自身免疫病懷有信心?！?/p>

10月8日，國家兒童健康與疾病臨床醫學研究中心、國家兒童區域醫療中心，浙江大學醫學院附屬兒童醫院（下稱浙大兒院）副院長、腎臟泌尿中心主任毛建華教授介紹了有關CAR-T治療難治性系統性紅斑狼瘡患兒的情況。

SLE是自身免疫介導的彌漫性結締組織病，常侵犯多系統和多臟器，可能產生嚴重的并發癥甚至死亡。對于兒童患者而言，臨床表現比成人更復雜，且預后更為嚴重。

浙大兒院自今年3月份開展國內首例應用自體CD19靶向CAR-T細胞治療SLE的臨床試驗，截至目前已完成20例，包括16例女孩和4例男孩，年齡從6歲8個月-19歲，病程最短4月，最長11年。

第1例CAR-T細胞回輸時間為2024為3月12日，第20例CAR-T細胞回輸時間為2024年10月4日，期間僅花了不足7個月的時間，成為目前應用自體CD19靶向CAR-T細胞治療難治性SLE患兒最多的醫院。

患兒來自全國各地

目前都已停用激素及免疫制劑

毛建華教授介紹，第一位接受CAR-T治療的是個12歲女孩，三年多前確診系統性紅斑狼瘡，臉上反復出現蝴蝶斑，身上經常有皮疹反復。

2?8?，她入組到紅斑狼瘡CAR-T治療臨床研究項?；2?22?，研究團隊對她完成T細胞單采；3?12?，經過CAR-T處理后的細胞被回輸到患兒體內。3月27日，回輸半個月后，已停用一切藥物，尿蛋白明顯減少，?疹和?腔潰瘍都沒有新發，患兒順利出院。10月8日，回輸不到7個月，血清學dsDNA偏高，但臉上皮疹、蛋白尿都已消失，基本沒有狼瘡臨床癥狀，達到臨床緩解。9月份，患兒已回到學校開始上學。

“這個女孩今年3月順利出院的消息得到廣泛關注后，山東、山西、寧夏、河北、福建、新疆等全國各地的SLE患兒慕名前來，路途遙遠的跨越了數千公里?！泵ㄈA教授說，這些患兒都是經過多種藥物治療后（最多的9種）仍處于SLE中重度活動的患兒，SLEDAI-2K評分為8-23分。

“治療后，全部患者目前都已停用激素及所有免疫抑制劑，部分病人SLEDAI-2K評分轉為0分，其余病人病情均有顯著好轉，意味著孩子的生活質量將有非常大的提升，可以回歸到正常的生活?！?/p>

毛建華教授介紹，CAR-T細胞療法是嵌合抗原受體T細胞療法的簡稱。它把病人自身免疫系統的T細胞提取出來，經過體外培養和改造，給這些T細胞裝備上特殊分子，使它們能識別并攻擊特定的靶細胞，再把改造過后的T細胞注射回病人身體，從而消滅異常的靶細胞。

CAR-T細胞療法早期主要應用于血液系統腫瘤，近年來開始有其他領域的拓展。正是基于這樣的背景，浙大兒院從今年年初啟動了CAR-T細胞治療SLE的臨床試驗，面向全國招募受試者。

腎臟內科主治醫師何雪作為CAR-T臨床試驗項目聯絡人，時刻關注患兒的恢復情況。

她透露，001號病例目前已完成細胞回輸超過半年，目前已經沒有什么紅斑狼瘡癥狀，面部皮疹消退，蛋白尿消失，9月份已經返回校園。

002號病例回輸后近5月，目前僅有少量蛋白尿；003號病例持續3年的全身重度皮疹已完全消退；004號病例已停用長達11年的藥物治療；005號病例系SLE合并急性竭血液透析患者，經治療后血肌酐從最高700umol/L下降至168umol/L，尿量從50-100ml上升到800-1000ml，已經大大緩解臨床癥狀。

剩余的15個病例隨訪時間還不是很長，有待進一步隨訪觀察，但就目前的各項指標而言，也都出現恢復好轉。

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