在全球醫(yī)療科技飛速發(fā)展的背景下，神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的突破為疾病的診療帶來(lái)了新的機(jī)遇。值此2024年中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)(進(jìn)博會(huì))召開(kāi)之際，《醫(yī)海圓桌派》安泰坦圓桌訪談?dòng)?024年11月6日成功舉辦，匯聚了國(guó)內(nèi)外頂尖的醫(yī)療專家與行業(yè)領(lǐng)袖，共同就亨廷頓舞蹈病(HD)與遲發(fā)性運(yùn)動(dòng)障礙(TD)的診療新局面進(jìn)行了深入探討。
本次訪談以“共‘舞’新生夢(mèng)，希望不‘遲’來(lái)”為主題，分別圍繞“HD篇——罕衛(wèi)新生，‘舞’動(dòng)未來(lái)”與“TD篇——向新而動(dòng)，‘遲’騁致遠(yuǎn)”兩大核心議題展開(kāi)。會(huì)議旨在通過(guò)高水平的學(xué)術(shù)交流，深入探討HD與TD的診療現(xiàn)狀、挑戰(zhàn)及未來(lái)發(fā)展方向，以期推動(dòng)疾病領(lǐng)域的發(fā)展，為患者帶來(lái)新的希望。
HD篇：罕衛(wèi)新生，“舞”動(dòng)未來(lái)
在HD篇的訪談中，來(lái)自國(guó)內(nèi)外的知名專家——中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院裴中教授與瑞士伯爾尼大學(xué)Jean-Marc Burgunder教授，共同探討了亨廷頓舞蹈病的臨床表現(xiàn)、診斷挑戰(zhàn)與治療策略。裴中教授指出，亨廷頓舞蹈病作為一種遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，其臨床表現(xiàn)復(fù)雜且多樣，典型癥狀涵蓋舞蹈樣不自主運(yùn)動(dòng)、認(rèn)知障礙及精神行為異常三聯(lián)征，這些癥狀對(duì)患者及其家庭的生活質(zhì)量造成了極大的影響。Burgunder教授則分享了國(guó)外在亨廷頓舞蹈病診療方面的寶貴經(jīng)驗(yàn)，并指出了提高醫(yī)生對(duì)疾病的認(rèn)知程度對(duì)提升HD診斷水平十分關(guān)鍵。在訪談中，專家們還深入剖析了目前臨床上診斷HD所面臨的多重挑戰(zhàn)，包括部分患者癥狀不典型、早期診斷困難、疾病進(jìn)展速度快、基因檢測(cè)費(fèi)用高昂以及疾病科普程度低等。針對(duì)目前臨床診療的難點(diǎn)，裴中教授和Burgunder教授一致認(rèn)同，基因檢測(cè)與遺傳咨詢?cè)贖D的早期診斷中發(fā)揮著至關(guān)重點(diǎn)的作用。
鑒于目前尚無(wú)能夠有效延緩亨廷頓舞蹈病病程進(jìn)展的疾病修飾藥物，專家們提出了涵蓋藥物對(duì)癥治療、協(xié)同康復(fù)及心理治療等在內(nèi)的綜合治療策略。其中藥物對(duì)癥治療的主要目標(biāo)是控制癥狀，提高生活質(zhì)量。例如，針對(duì)運(yùn)動(dòng)障礙的治療，氘丁苯那嗪基于A級(jí)證據(jù)被確立為治療舞蹈樣動(dòng)作的一線藥物，可有效控制患者舞蹈樣癥狀，并顯著提高治療成功率。此外，非藥物治療如物理治療和心理支持同樣不可或缺，它們有助于改善患者的生活質(zhì)量。最后，兩位專家共同強(qiáng)調(diào)了制定標(biāo)準(zhǔn)化臨床路徑和規(guī)范診療流程的重點(diǎn)性。
此外，梯瓦大中華區(qū)商業(yè)化負(fù)責(zé)人龐靜妍女士分享了安泰坦(氘丁苯那嗪)作為治療與HD相關(guān)的舞蹈病的藥物，在國(guó)家的支持下快速進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的歷程。同時(shí)，她還介紹了梯瓦大中華區(qū)未來(lái)將繼續(xù)深化對(duì)HD這一罕見(jiàn)病患者群體的支持與服務(wù)的規(guī)劃，其中包括梯瓦推出的安泰坦緩釋片劑——Austedo XR。該緩釋片劑在與安泰坦差不多的臨床獲益下，將給藥頻次從每日兩次降低到每日一次，從而提高了患者和護(hù)理者的依從性，并增強(qiáng)了患者的用藥體驗(yàn)。
恩華高級(jí)副總經(jīng)理邵敏女士則就梯瓦與恩華的合作給雙方企業(yè)帶來(lái)的新機(jī)遇，以及這次合作對(duì)HD患者的深遠(yuǎn)意義進(jìn)行了闡述。她指出，恩華與梯瓦的合作不僅促進(jìn)了安泰坦(氘丁苯那嗪)在中國(guó)市場(chǎng)的推廣，還加強(qiáng)了雙方在進(jìn)口、銷售、提高患者可及性等多個(gè)環(huán)節(jié)的協(xié)同作用，直接惠及HD患者，實(shí)現(xiàn)了雙贏乃至多贏的局面。
TD篇：向新而動(dòng)，“遲”騁致遠(yuǎn)
在TD篇的訪談中，上海市精神衛(wèi)生中心趙敏教授與北京協(xié)和醫(yī)院萬(wàn)新華教授則聚焦于TD的診療現(xiàn)狀與挑戰(zhàn)進(jìn)行了深入探討。萬(wàn)新華教授指出，TD作為一種潛在的、嚴(yán)重的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，目前在公眾中的認(rèn)知度尚不高，且存在誤診或漏診的情況。她強(qiáng)調(diào)了TD規(guī)范化診療的重點(diǎn)性，并呼吁臨床醫(yī)生加強(qiáng)及時(shí)篩查、早期識(shí)別、準(zhǔn)確診斷和積極干預(yù)的意識(shí)。
趙敏教授則就TD的規(guī)范化診療面臨的挑戰(zhàn)進(jìn)行了闡述，包括診斷標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一、缺乏特異性治療手段以及治療效果不理想等。她同時(shí)指出，MDT模式在TD管理中扮演著重點(diǎn)角色，有助于更全面地評(píng)估病情、制定個(gè)性化治療方案、提高診療效率和質(zhì)量。同時(shí)，她展望未來(lái)，創(chuàng)新藥物的應(yīng)用以及個(gè)性化治療方案的推廣，將是未來(lái)TD診療發(fā)展的重點(diǎn)趨勢(shì)之一。
在訪談中，龐靜妍女士分享了安泰坦在TD領(lǐng)域的獨(dú)特價(jià)值，并闡述了梯瓦為確保這一創(chuàng)新療法能夠廣泛惠及TD患者所采取的具體策略。她表示，安泰坦的上市不僅填補(bǔ)了TD疾病領(lǐng)域的治療空白，更為患者帶來(lái)了新的希望。同時(shí)，2023年安泰坦更是成功續(xù)約醫(yī)保目錄，長(zhǎng)期降低了患者及其家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。而恩華CNS產(chǎn)品線銷售總經(jīng)理陳健先生則介紹了恩華藥業(yè)在推廣安泰坦過(guò)程中，為加強(qiáng)醫(yī)護(hù)教育與支持所采取的具體措施，以及這些措施取得的顯著成效。這讓我們充分看到了企業(yè)如何積極利用其在中樞神經(jīng)領(lǐng)域的專業(yè)優(yōu)勢(shì)，在多個(gè)方面做出的不懈努力。
本次《醫(yī)海圓桌派》安泰坦圓桌訪談的成功舉辦，不僅為國(guó)內(nèi)外神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的專家提供了一個(gè)交流互動(dòng)的平臺(tái)，促進(jìn)了國(guó)內(nèi)外學(xué)術(shù)思想的碰撞與融合，更為亨廷頓舞蹈病與遲發(fā)性運(yùn)動(dòng)障礙的診療帶來(lái)了新視角與新局面。展望未來(lái)，以梯瓦為代表的醫(yī)藥企業(yè)，秉持患者至上的核心理念，將成為助力實(shí)現(xiàn)健康中國(guó)2030戰(zhàn)略的關(guān)鍵力量。并且，隨著醫(yī)療科技的不斷進(jìn)步和臨床診療的規(guī)范化發(fā)展，相信會(huì)有許多如安泰坦這樣的創(chuàng)新藥物不斷涌現(xiàn)，為患者帶來(lái)許多的福音與希望。